Tập đoàn Dược phẩm Eli Lilly vừa tham gia đầu tư vào Absci Corporation, một startup công nghệ sinh học ứng dụng trí tuệ nhân tạo (AI) trong thiết kế thuốc, nhằm thúc đẩy phát triển ABS-201 – kháng thể kháng thụ thể prolactin (PRLR) được kỳ vọng điều trị đồng thời chứng rụng tóc theo vùng và bệnh lạc nội mạc tử cung.
Khoản đầu tư 100 triệu USD và kết quả thử nghiệm lâm sàng
Absci công bố đã huy động thành công 100 triệu USD thông qua đợt phát hành cổ phiếu có bảo lãnh. Công ty bán 13.495.277 cổ phiếu với giá 7,41 USD/cổ phiếu cho các nhà đầu tư lớn, bao gồm Eli Lilly và Quỹ đầu tư mạo hiểm Mỹ BVF Partners. Nguồn vốn này sẽ được dùng để đẩy nhanh phát triển ABS-201, loại kháng thể kháng PRLR được thiết kế bằng AI, hướng tới hai chỉ định: rụng tóc theo vùng và lạc nội mạc tử cung.
Theo Giám đốc Y khoa (CMO) của Absci, ông Ransi Somaratne, trước mắt công ty ưu tiên chỉ định lạc nội mạc tử cung, đặt mục tiêu triển khai nghiên cứu Pha II toàn cầu vào cuối năm 2026. Đối với chương trình rụng tóc, doanh nghiệp kỳ vọng đưa ABS-201 tiến thẳng lên Pha III trong năm 2027, dựa trên dữ liệu dò liều từ thử nghiệm Pha I HEADLINE (NCT07317544). Kế hoạch này phụ thuộc vào trao đổi với FDA.
Kết quả thử nghiệm khả quan
Kết quả ban đầu từ nghiên cứu HEADLINE cho thấy ABS-201 dung nạp tốt, hồ sơ an toàn thuận lợi. Phần lớn biến cố bất lợi trong quá trình điều trị (TEAE) ở mức độ nhẹ, chỉ bốn trường hợp đau đầu mức độ trung bình được báo cáo, được đánh giá không liên quan đến cơ chế tác động (MoA) của ABS-201. Tính đến thời điểm khóa dữ liệu, chưa ghi nhận biến cố TEAE nào liên quan trực tiếp đến điều trị bằng ABS-201.
Ông Ransi Somaratne cho biết hồ sơ an toàn bước đầu của ABS-201 có thể mang lại lợi thế đáng kể cho bệnh lạc nội mạc tử cung, vì nhiều liệu pháp hiện tại gây tác dụng phụ như bốc hỏa, khử khoáng xương và thay đổi hồ sơ chuyển hóa. Dữ liệu ban đầu của ABS-201 chưa ghi nhận những tác dụng không mong muốn này.
Thời gian bán thải dài và tiềm năng điều trị bền vững
ABS-201 có thời gian bán thải ước tính “ít nhất 65 ngày”, cho phép bệnh nhân rụng tóc chỉ cần tiêm hai hoặc ba mũi trong vòng sáu tháng mà vẫn duy trì hiệu quả lâu dài. Bà Wen Sha, Phó Chủ tịch cấp cao phụ trách Chiến lược và Hoạt động Kinh doanh của Absci, nhấn mạnh đây là điểm khác biệt lớn so với các phương pháp điều trị phổ biến như minoxidil hoặc finasteride đường uống, vốn yêu cầu sử dụng hàng ngày và hiệu quả mất đi khi ngừng thuốc. Bà nhận định: “Điểm khác biệt cốt lõi của cơ chế này trong điều trị rụng tóc theo vùng, nếu được phê duyệt, là nó sẽ trở thành cơ chế kích thích mọc tóc trở lại có hiệu quả bền vững đầu tiên”.
Kỳ vọng này dựa trên nghiên cứu của Bayer trên động vật linh trưởng, cho thấy khỉ đuôi lợn bị hói theo vùng sau khi điều trị bằng kháng thể kháng PRLR đã phục hồi mọc tóc và duy trì kết quả suốt bốn năm. Bà Sha giải thích: “Nếu giả thuyết về cơ chế của chúng tôi và những gì quan sát được trên loài khỉ là chính xác, đây có thể là một lựa chọn điều trị theo kiểu ‘thiết lập một lần và yên tâm’ cho bệnh nhân trong nhiều năm”.
Mở rộng ứng dụng và cạnh tranh
Ngoài rụng tóc và lạc nội mạc tử cung, Absci đang đánh giá khả năng mở rộng ứng dụng của cơ chế kháng PRLR. Ông Somaratne cho biết prolactin đóng vai trò trong nhiều quá trình bệnh lý hơn nhận thức trước đây, bao gồm tăng độ nhạy cảm với đau ở động vật có vú giống cái, mở ra tiềm năng cho các bệnh tự miễn và viêm nhiễm thường ảnh hưởng đến phụ nữ. Tuy nhiên, ông không tiết lộ chỉ định cụ thể.
Absci không phải doanh nghiệp duy nhất theo đuổi hướng này. Hope Medicine của Trung Quốc đang phát triển HMI-115, một thuốc kháng PRLR tương tự, hiện được đánh giá trong thử nghiệm Pha IIb/III cho rụng tóc ở nam giới và Pha III cho lạc nội mạc tử cung tại Trung Quốc. HMI-115 ban đầu do BioInvent phát triển hợp tác với Bayer, sau đó Bayer chuyển nhượng bản quyền cho Hope Medicine vào năm 2019.
Tương lai của ABS-201 và chiến lược của Eli Lilly
Khoản đầu tư của Eli Lilly vào Absci đánh dấu bước đi cụ thể trong chiến lược mở rộng từ liệu pháp chuyển hóa sang lĩnh vực thẩm mỹ, sau thành công của thuốc giảm cân Wegovy và Mounjaro. Với nguồn vốn 100 triệu USD và kết quả khả quan từ thử nghiệm đầu tiên trên người, Absci đặt mục tiêu hoàn tất các nghiên cứu lâm sàng để xác nhận hiệu quả và an toàn của ABS-201, hướng tới Pha II cho lạc nội mạc tử cung vào cuối năm 2026 và Pha III toàn cầu cho rụng tóc ở nam giới từ cuối năm 2027.
