Hệ thống Y tế Vinmec vừa ghi dấu mốc quan trọng khi trở thành đơn vị đầu tiên tại Việt Nam được Bộ Y tế phê duyệt triển khai thử nghiệm lâm sàng liệu pháp CAR-T, ứng dụng thành công trong điều trị bệnh lupus ban đỏ hệ thống kháng trị. Sự kiện này khẳng định năng lực nghiên cứu và ứng dụng các liệu pháp tế bào tiên tiến, mở ra triển vọng mới cho điều trị bệnh tự miễn.
Bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng CAR-T tại Việt Nam
Bệnh nhân nữ được chẩn đoán mắc lupus ban đỏ hệ thống kèm biến chứng viêm cầu thận từ năm 2023. Trước đó, người bệnh đã điều trị nhiều loại thuốc nhưng đáp ứng kém. Gần đây, bệnh trở nặng với tình trạng phù toàn thân và tổn thương thận tiến triển nghiêm trọng.
Sau quá trình đánh giá chuyên môn, bệnh nhân được lựa chọn tham gia chương trình nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng điều trị Lupus ban đỏ hệ thống bằng liệu pháp tế bào miễn dịch CAR-T. Chương trình do Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec triển khai, phối hợp cùng Khoa Huyết học Bệnh viện Đa khoa Vinmec Smart City và Khoa Miễn dịch - Dị ứng Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City.
Kiểm soát thành công biến chứng, đáp ứng sinh học tích cực
Đội ngũ chuyên gia và các nhà khoa học của Vinmec đã thu thập tế bào miễn dịch (tế bào lympho T) từ người bệnh để thực hiện quy trình chuyển gen, tạo ra tế bào CAR-T có khả năng nhận diện và loại bỏ các tế bào gây bệnh. Phương pháp này vốn đã tạo đột phá trong điều trị bệnh huyết học ác tính và nay được mở rộng sang bệnh tự miễn kháng trị.
Sau giai đoạn dùng hóa chất loại bỏ tế bào gây bệnh và chuẩn bị môi trường miễn dịch, bệnh nhân được truyền tế bào CAR-T với liều lượng cá thể hóa theo cân nặng. Quá trình theo dõi sau truyền ghi nhận hội chứng giải phóng cytokine (CRS) - dấu hiệu thường gặp của liệu pháp CAR-T, cùng với tình trạng giảm bạch cầu do hóa chất làm tăng nguy cơ nhiễm trùng. Bệnh nhân được theo dõi liên tục trong phòng cách ly áp lực dương vô trùng với các biện pháp hỗ trợ chuyên sâu.
Nhờ sự phối hợp đa chuyên khoa chặt chẽ, toàn bộ biến chứng được kiểm soát an toàn và hiệu quả. Sau 2 tuần điều trị, bệnh nhân xuất viện trong tình trạng ổn định. Kết quả đánh giá ban đầu cho thấy tế bào CAR-T tăng sinh tốt, đặc biệt quần thể tế bào gây bệnh đã giảm xuống mức không phát hiện được, thể hiện đáp ứng sinh học tích cực. Người bệnh hiện được theo dõi ngoại trú định kỳ để đánh giá hiệu quả lâu dài và sự phục hồi của hệ miễn dịch.
Triển vọng từ liệu pháp CAR-T
GS.TS.BS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu Tế bào gốc & Công nghệ Gen Vinmec, cho biết: “Thành công bước đầu này đã đưa Việt Nam vào danh sách các quốc gia tiên phong ứng dụng liệu pháp CAR-T trong điều trị bệnh lupus ban đỏ hệ thống. Đây là thành quả của quá trình đầu tư dài hạn vào con người, công nghệ và hệ sinh thái điều trị chuyên sâu của Vinmec. Trong đó, nền tảng cơ sở hạ tầng chuyên biệt được xây dựng theo tiêu chuẩn quốc tế từ hệ thống phòng thí nghiệm công nghệ cao, quy trình sản xuất tế bào đạt chuẩn đến khu điều trị nội trú cách ly áp lực dương dành riêng cho người bệnh suy giảm miễn dịch”.
Khác với phương pháp truyền thống chỉ kiểm soát triệu chứng hoặc ức chế miễn dịch, liệu pháp CAR-T được kỳ vọng tái thiết lập hệ thống miễn dịch, giải quyết triệt để nguyên nhân bệnh. Tại Việt Nam, Vinmec là đơn vị tiên phong trong nghiên cứu, phát triển công nghệ, sản xuất tế bào đến điều trị và thử nghiệm lâm sàng, hướng tới xây dựng hệ sinh thái nghiên cứu - sản xuất - ứng dụng trị liệu tế bào ngay trong nước, tiệm cận các trung tâm y học hàng đầu thế giới.
