Vượt qua nhiều thách thức, các bác sĩ Bệnh viện Nhi Trung ương đã thực hiện thành công ca ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài đầu tiên cho một bệnh nhi mắc u lympho Burkitt tái phát. Đây là ca bệnh phức tạp, đòi hỏi sự phối hợp của nhiều chuyên khoa và sự hỗ trợ của các chuyên gia quốc tế.
Diễn biến bệnh tình của bệnh nhi
Tháng 9 năm 2021, trẻ có biểu hiện đau chân, mệt mỏi và sưng mắt. Gia đình nghĩ trẻ mắc bệnh lý thông thường, nhưng khi đi khám tại bệnh viện địa phương, xét nghiệm máu cho kết quả bất thường. Trẻ được chuyển đến Bệnh viện Nhi Trung ương, nơi các bác sĩ chẩn đoán mắc u lympho Burkitt di căn tủy xương giai đoạn IV, hay còn gọi là bạch cầu cấp dòng lympho L3, có thâm nhiễm thần kinh trung ương.
Phó Giáo sư, Tiến sĩ, bác sĩ Bùi Ngọc Lan - nguyên Giám đốc Trung tâm Ung thư, Bệnh viện Nhi Trung ương cho biết, bệnh bạch cầu cấp dòng lympho là bệnh ung thư thường gặp ở trẻ em, chiếm khoảng 30%. Tuy nhiên, bạch cầu cấp dòng lympho L3 chỉ chiếm 1-5% tổng số người bệnh. Bệnh thường tiến triển nhanh, nặng và nguy cơ tử vong cao nếu không được điều trị kịp thời.
Do bệnh có đặc tính tiến triển nhanh, các bác sĩ đã áp dụng phác đồ điều trị tích cực bằng hóa chất liều cao kết hợp thuốc điều trị đích. Sau 9 lần điều trị, trẻ đạt lui bệnh hoàn toàn và ngừng thuốc từ tháng 6 năm 2022, được theo dõi định kỳ.
Bệnh tái phát sau hơn 3 năm
Đến tháng 12 năm 2025, sau hơn 3 năm theo dõi, trẻ xuất hiện sốt, chán ăn. Kết quả chụp cắt lớp vi tính tại Bệnh viện Nhi Trung ương cho thấy bệnh tái phát với khối u lớn ở mạc treo ổ bụng và tổn thương thận. Phẫu thuật sinh thiết mở khối u khẳng định trẻ tái phát bệnh, chưa có di căn xa. Hóa trị tích cực được tiến hành ngay với hy vọng trẻ đạt lui bệnh hoàn toàn và ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài, đem lại cơ hội khỏi bệnh.
Ngày 23 tháng 3, dưới sự chủ trì của Tiến sĩ, bác sĩ Phan Hữu Phúc - Phó Giám đốc Bệnh viện Nhi Trung ương, các chuyên gia trong nước và quốc tế đã hội chẩn để xây dựng phác đồ điều trị tối ưu. Phương án duy nhất để kiểm soát bệnh và tái tạo hệ tạo máu cho trẻ là ghép tế bào gốc đồng loài từ chị gái ruột phù hợp HLA 10/10.
Thách thức trong ca ghép
Thử thách lớn nhất là người cho và người nhận bất đồng nhóm máu, khiến việc truyền chế phẩm máu, xử lý sản phẩm tế bào gốc tủy xương và theo dõi hậu phẫu rất phức tạp để hạn chế nguy cơ tan máu, chậm mọc hồng cầu và biến chứng liên quan. Bên cạnh đó, một số loại thuốc cần thiết cho phác đồ điều trị chưa có sẵn trong nước, các bác sĩ điều trị phải liên tục trao đổi với chuyên gia quốc tế để tìm phương án thay thế kịp thời.
Phó Giáo sư, Tiến sĩ, bác sĩ Bùi Ngọc Lan tâm tư, bệnh viện đã thực hiện nhiều ca ghép tế bào gốc, nhưng đây là lần đầu tiên áp dụng trên bệnh nhi u lympho không Hodgkin tái phát. Nếu không tiến hành ghép, người bệnh gần như không có cơ hội sống sót. Đây cũng là ca bệnh chưa có nhiều kinh nghiệm lâm sàng tại các nước đang phát triển, đòi hỏi sự phối hợp của nhiều chuyên khoa.
Quy trình chăm sóc và ghép tế bào gốc
Do tính chất phức tạp, các quy trình chăm sóc và kiểm soát biến chứng cho bệnh nhi được giám sát và tuân thủ nghiêm ngặt. Nhóm bác sĩ và điều dưỡng thường xuyên họp để đưa ra các giải pháp tối ưu trong từng can thiệp dựa trên diễn biến của trẻ.
Thạc sĩ, điều dưỡng Nguyễn Thị Ngọc - Điều dưỡng trưởng Khoa Hóa trị tích cực và Điều trị kỹ thuật cao, Trung tâm Ung thư cho biết, ở giai đoạn chuẩn bị trước ghép, bệnh nhi phải sử dụng các hóa chất có độc tính cao nhằm tạo môi trường tủy xương tối ưu cho mọc mảnh ghép. Các hóa chất này được thải trừ qua da, đường tiêu hóa, nước tiểu và dịch tiết, khiến nhân viên y tế, người chăm sóc có nguy cơ phơi nhiễm, trẻ cũng dễ mắc tổn thương trên da, niêm mạc. Vì vậy, cứ 6 giờ một lần, bất kể ngày đêm, điều dưỡng và người nhà cùng hỗ trợ vệ sinh cá nhân cho trẻ, thực hiện các thủ thuật nhẹ nhàng, tỉ mỉ.
Ca ghép được thực hiện ngay sau khi bệnh nhi đáp ứng tốt với hóa trị. Sau khi truyền hóa chất lần thứ 4, kết quả chụp PET-CT cho thấy khối u ổ bụng giảm kích thước, nhưng điểm Deauville vẫn ở mức 4. Trẻ được phẫu thuật lần 2 để đánh giá đáp ứng. Kết quả giải phẫu bệnh ghi nhận khối u đã hoại tử, không còn tế bào ác tính.
Ngày 1 tháng 4, ca ghép chính thức được thực hiện. Tại phòng mổ Khoa Gây mê hồi sức, tế bào gốc tạo máu được thu hoạch từ tủy xương của chị gái bệnh nhi trong điều kiện vô khuẩn và gây mê toàn thân. Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Ngọc Quỳnh Lê - Phụ trách Trung tâm Y học tái tạo và Trị liệu tế bào cho biết, tế bào gốc sau khi thu thập được chuyển ngay đến phòng sạch xử lý tế bào, nơi các kỹ thuật viên thực hiện quy trình khép kín, kiểm soát vô trùng nghiêm ngặt và đánh giá sản phẩm trước khi truyền. Do bất đồng nhóm máu lớn, sản phẩm tủy xương cần được xử lý loại bỏ hồng cầu để hạn chế nguy cơ tan máu, nhưng vẫn bảo tồn tối đa số lượng tế bào gốc cần thiết.
Tại Trung tâm Ung thư, quá trình truyền tế bào gốc diễn ra khẩn trương, bảo đảm an toàn tại phòng Ghép đạt tiêu chuẩn quốc tế. Hệ thống phân tách tế bào ngoài cơ thể theo công nghệ từ tính và hệ thống lưu trữ, xử lý tế bào gốc hiện đại được sử dụng.
Kết quả sau ghép
Sau ghép, bệnh nhi được chăm sóc trong môi trường kiểm soát nhiễm khuẩn nghiêm ngặt, theo dõi sát các chỉ số huyết học, sinh hóa và miễn dịch nhằm phát hiện sớm biến chứng. Trẻ được xuất viện vào ngày 29 tháng 4 năm 2026. Hiện tại, sau ghép 60 ngày, các chỉ số huyết học, miễn dịch, sức khỏe của trẻ tiến triển ổn định, chỉ số nhận ghép từ người cho đạt 100%.
Mẹ bệnh nhi xúc động chia sẻ: "Dù từng có lúc suy sụp khi bệnh của con tái phát, gia đình vẫn chọn tin tưởng vào phác đồ của các bác sĩ. Các bác sĩ, điều dưỡng, đặc biệt là bác sĩ Lan, bác sĩ Hoài Anh luôn sát cánh, không chỉ đưa ra các quyết định chuyên môn đúng đắn mà còn là chỗ dựa tinh thần, liên tục động viên để gia đình vững tâm điều trị."
Ý nghĩa của ca ghép
Thành công từ ca ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài cho bệnh nhi u lympho Burkitt tái phát đầu tiên tại Bệnh viện Nhi Trung ương không chỉ khẳng định năng lực làm chủ kỹ thuật chuyên sâu của đội ngũ y, bác sĩ, mà còn mở ra cơ hội điều trị tiên tiến, thắp lên hy vọng sống cho nhiều trẻ em mắc u lympho và ung thư hệ tạo máu tại Việt Nam.
Qua ca bệnh này, các bác sĩ khuyến cáo cha mẹ cần quan tâm theo dõi sức khỏe của trẻ. Khi thấy trẻ xuất hiện các dấu hiệu bất thường như nổi u, hạch, da xanh, xuất huyết, đau xương, sốt kéo dài hoặc điều trị nhiễm khuẩn thông thường không cải thiện, cần đưa trẻ đến các cơ sở y tế chuyên sâu để được thăm khám và điều trị kịp thời.
