Moderna, công ty công nghệ sinh học nổi tiếng với vaccine COVID-19, đang chuyển hướng sang phát triển vaccine ung thư cá thể hóa dựa trên nền tảng mRNA. Sản phẩm mới này được kỳ vọng sẽ thay đổi cách điều trị ung thư, mang lại liệu pháp riêng cho từng bệnh nhân.
Công nghệ mRNA bước sang chương mới
Theo trang tin Stat News, sau thành công của vaccine COVID-19, công nghệ mRNA đang bước sang giai đoạn phát triển mới với tham vọng lớn hơn: điều trị ung thư bằng các liệu pháp cá thể hóa. Ông Kenneth Chien, đồng sáng lập Moderna, nhận định đây có thể trở thành bước nhảy vọt tiến hóa tiếp theo của ngành công nghệ sinh học toàn cầu.
Trong một cuộc phỏng vấn, ông Chien cho rằng vaccine ung thư cá thể hóa dựa trên mRNA sẽ mở ra kỷ nguyên mới của y học chính xác, nơi các liệu pháp được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân thay vì áp dụng cùng một phác đồ điều trị.
Từ nền tảng vaccine COVID-19 đến tham vọng chinh phục ung thư
Kenneth Chien là nhà khoa học tim mạch tại Đại học Harvard (Mỹ) và Viện Karolinska (Thụy Điển). Ông đồng sáng lập Moderna năm 2010 cùng Derrick Rossi, Robert Langer và CEO Flagship Pioneering Noubar Afeyan. Dù không còn giữ vai trò chính thức tại công ty, ông vẫn đưa ra những đánh giá đáng chú ý về chiến lược phát triển hậu đại dịch.
Theo ông Chien, nguồn tiền khổng lồ tích lũy trong thời kỳ COVID-19 đang tạo điều kiện để Moderna đầu tư mạnh vào ung thư học chính xác, lĩnh vực được xem là thị trường đầy tiềm năng trong thập kỷ tới.
Vaccine ung thư hoạt động như thế nào?
Khác với vaccine phòng bệnh truyền nhiễm, vaccine ung thư mRNA được thiết kế để điều trị. Quy trình bắt đầu bằng việc giải trình tự di truyền của khối u đã được cắt bỏ nhằm xác định các protein đột biến đặc trưng, gọi là kháng nguyên tân sinh (neoantigen). Dựa trên dữ liệu này, Moderna tổng hợp chuỗi mRNA được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân chỉ trong vài tuần.
Sau khi tiêm, mRNA hướng dẫn tế bào của người bệnh tạo ra các kháng nguyên tân sinh tương ứng, huấn luyện hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư còn sót lại với độ chính xác cao hơn nhiều so với hóa trị truyền thống. Ông Chien cho rằng sự kết hợp giữa nền tảng mRNA, công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR và khả năng giải trình tự gene ngày càng nhanh sẽ giúp hiện thực hóa các liệu pháp siêu cá thể hóa trong tương lai gần.
Lợi thế sản xuất của Moderna
Điểm đặc biệt của vaccine ung thư cá thể hóa là mỗi liều thuốc gần như chỉ dành cho một bệnh nhân duy nhất, khiến quy trình sản xuất trở thành thách thức với chuỗi cung ứng dược phẩm truyền thống. Tuy nhiên, ông Chien cho rằng đây lại là lợi thế của Moderna nhờ mô hình sản xuất dựa trên nền tảng số hóa, được xây dựng ngay từ đầu để phục vụ các sản phẩm mRNA.
Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 cho thấy vaccine ung thư thử nghiệm của Moderna kết hợp với thuốc điều trị miễn dịch Keytruda của Merck đã giúp giảm đáng kể nguy cơ tái phát ung thư hoặc tử vong. Dù vậy, việc chứng minh hiệu quả ổn định trên các khối u đặc có mức độ đột biến cao vẫn là rào cản sinh học lớn nhất.
Bình đẳng y tế và thách thức
Sự chuyển hướng của Moderna đặt ra câu hỏi về bình đẳng y tế. Trong đại dịch, hãng từng công bố dự án xây nhà máy sản xuất mRNA trị giá 500 triệu USD tại Kenya, kỳ vọng giúp châu Phi tự chủ vaccine với công suất 500 triệu liều mỗi năm. Tuy nhiên, đầu năm 2024, Moderna tạm dừng dự án do nhu cầu vaccine COVID-19 toàn cầu giảm mạnh và cam kết mua sắm tại địa phương không đủ.
Động thái này phản ánh dòng vốn doanh nghiệp ưu tiên thị trường có biên lợi nhuận cao hơn như ung thư và bệnh tự miễn hiếm gặp tại phương Tây, thay vì các bệnh lưu hành ở châu Phi như HIV hay sốt rét.
Những thách thức phía trước
Ông Chien cho rằng ngành công nghệ sinh học vốn thận trọng trước các thay đổi đột phá. Trước năm 2020, Moderna thường bị chỉ trích vì tiêu tốn hàng tỷ USD vốn tư nhân nhưng chưa có sản phẩm thương mại nào. Thành công của vaccine COVID-19 đã thay đổi cách nhìn nhận, nhưng điều trị ung thư vẫn là thử thách lớn hơn nhiều so với bệnh truyền nhiễm.
Các khối u liên tục tiến hóa và tạo cơ chế né tránh hệ miễn dịch, khiến việc duy trì hiệu quả điều trị lâu dài phức tạp. Lợi thế lớn của Moderna là nguồn dự trữ tiền mặt lên tới hàng chục tỷ USD, cho phép tài trợ các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 vốn có chi phí cao và rủi ro lớn.
Các nhà nghiên cứu cũng đang kết hợp nền tảng mRNA với enzyme CRISPR-Cas9 để thực hiện chỉnh sửa di truyền vĩnh viễn bên trong các cơ quan cụ thể như gan. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đang xây dựng khung quy định mới cho các liệu pháp sản xuất riêng cho từng cá nhân, mô hình chưa từng có trong ngành dược phẩm truyền thống.
Theo dự báo của các nhà phân tích, thị trường vaccine ung thư cá thể hóa toàn cầu có thể vượt 15 tỷ USD vào năm 2030, thay đổi đáng kể mô hình doanh thu của các tập đoàn dược phẩm lớn.
Ông Kenneth Chien cho rằng vaccine COVID-19 chỉ là bằng chứng chứng minh khái niệm cho một nền tảng dược lý có thể lập trình được. Giá trị thực sự của công nghệ mRNA sẽ được kiểm chứng khi nó có thể điều trị hiệu quả những căn bệnh phức tạp hơn, đặc biệt là ung thư. Moderna phải chứng minh các liệu pháp ung thư cá thể hóa không chỉ hiệu quả về mặt khoa học mà còn có thể sản xuất ở quy mô thương mại. Cộng đồng khoa học đang theo dõi sát bước đi tiếp theo của Moderna. Nếu thành công, công nghệ từng góp phần cứu sống hàng triệu người trong đại dịch COVID-19 có thể tiếp tục được tái lập trình để đối đầu với một trong những thách thức y học lớn nhất của nhân loại: bệnh ung thư.
