Những ngày qua, thông tin về thuốc amivantamab có thể khiến khối u biến mất chỉ sau vài tuần điều trị lan truyền rộng rãi trên truyền thông quốc tế, thu hút sự quan tâm lớn từ cộng đồng bệnh nhân ung thư. Tuy nhiên, liệu đây có thực sự là một bước đột phá mang tính cách mạng? TS.BS Phạm Nguyên Quý, Trưởng khoa Ung thư Nội khoa tại Bệnh viện Trung ương Kyoto Miniren (Nhật Bản), đã có những chia sẻ thẳng thắn nhằm giúp công chúng hiểu đúng về kết quả nghiên cứu này.
Tác dụng có thật, nhưng bị thổi phồng quá mức
Theo TS.BS Phạm Nguyên Quý, thông tin về amivantamab bắt nguồn từ một nghiên cứu lâm sàng có thật, nhưng đang bị diễn giải quá đà so với bản chất khoa học. Cụ thể, trong nghiên cứu OrigAMI-4, thực hiện trên 102 bệnh nhân ung thư đầu cổ đã kháng các phương pháp điều trị trước đó, thuốc amivantamab (biệt dược Rybrevant) đạt tỷ lệ đáp ứng (ORR) là 42%. Đáng chú ý, khoảng 15% bệnh nhân đạt đáp ứng hoàn toàn, nghĩa là các tổn thương đích trên hình ảnh học biến mất theo tiêu chuẩn RECIST.
Tuy nhiên, ông nhấn mạnh rằng điều này không đồng nghĩa với việc thuốc có thể chữa khỏi ung thư chỉ sau vài tuần, hay có hiệu quả với mọi loại ung thư. Kết quả này chỉ được ghi nhận trên một nhóm bệnh cụ thể, trong điều kiện nghiên cứu được kiểm soát và thời gian theo dõi còn ngắn. Vì vậy, thay vì vội vàng xem đây là “thuốc chữa khỏi ung thư”, cần hiểu đây là một tín hiệu tích cực từ nghiên cứu lâm sàng.
Cơ chế tác động đa chiều của amivantamab
Điểm đặc biệt của amivantamab nằm ở chỗ nó là một kháng thể đơn dòng đặc hiệu kép (bispecific antibody), có khả năng tác động đồng thời lên hai đích quan trọng là EGFR và MET – những con đường tín hiệu then chốt trong sự phát triển và khả năng kháng điều trị của tế bào ung thư. Khác với hóa trị hay xạ trị, amivantamab thuộc nhóm thuốc điều trị nhắm trúng đích thế hệ mới, với cơ chế tác động chọn lọc và thông minh hơn.
Thuốc tấn công tế bào ung thư theo ba cơ chế cùng lúc:
- Ức chế EGFR, ngăn chặn tín hiệu thúc đẩy sự tăng sinh khối u.
- Ức chế MET, con đường mà nhiều tế bào ung thư sử dụng để né tránh hoặc kháng lại các liệu pháp điều trị.
- Kích hoạt hệ miễn dịch, giúp nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư hiệu quả hơn.
Chính khả năng tác động đa cơ chế này khiến amivantamab trở thành một hướng tiếp cận đáng chú ý trong y học ung thư hiện đại.
Khối u biến mất không đồng nghĩa khỏi ung thư
Nhiều người lầm tưởng rằng khi khối u biến mất trên phim chụp, bệnh đã được chữa khỏi. Tuy nhiên, TS.BS Phạm Nguyên Quý giải thích: Trong ung thư học, “đáp ứng hoàn toàn” chỉ có nghĩa là trên các phương tiện chẩn đoán hình ảnh như CT hoặc MRI không còn phát hiện tổn thương ung thư. Đây là kết quả đáng mừng, nhưng không đảm bảo tất cả tế bào ung thư trong cơ thể đã bị loại bỏ hoàn toàn. Những tế bào vi thể có thể tồn tại và trở thành mầm mống tái phát trong tương lai.
Thông thường, các bác sĩ cần theo dõi bệnh nhân trong thời gian dài, tối thiểu khoảng 5 năm, trước khi có thể tuyên bố khỏi bệnh. Trong nghiên cứu OrigAMI-4, thời gian sống không tiến triển bệnh trung vị (PFS) là 6,8 tháng, nghĩa là sau khoảng thời gian này, hơn một nửa số bệnh nhân đã xuất hiện dấu hiệu bệnh tiến triển. Do đó, thuốc mới chỉ cho thấy khả năng kiểm soát bệnh tốt hơn, chứ chưa đạt tới mức chữa khỏi hoàn toàn.
Triển vọng cho các loại ung thư khác?
Kết quả tích cực hiện mới ghi nhận ở ung thư đầu cổ tế bào vảy không liên quan HPV, trên nhóm bệnh nhân đã thất bại với các phương pháp điều trị trước đó. TS.BS Phạm Nguyên Quý cho biết, mỗi loại ung thư có đặc điểm sinh học riêng, nên hiệu quả trên một loại chưa chắc đã lặp lại ở loại khác. Tuy nhiên, cơ chế tác động kép vào EGFR và MET là hướng đi tiềm năng. Amivantamab hiện đã được sử dụng trong điều trị ung thư phổi mang đột biến phù hợp, và trong tương lai, thuốc có thể được nghiên cứu mở rộng chỉ định sang các loại ung thư khác có cơ chế sinh học tương đồng.
Ý nghĩa thực sự đối với bệnh nhân Việt Nam
Dưới góc nhìn của một bác sĩ ung bướu, TS.BS Phạm Nguyên Quý đánh giá amivantamab là một tiến bộ đáng khích lệ, mở ra thêm lựa chọn cho nhóm bệnh nhân khó kiểm soát. Tuy nhiên, vẫn còn nhiều rào cản:
- Chỉ định chọn lọc: Không phải mọi bệnh nhân ung thư đều phù hợp.
- Chi phí cao: Tại Nhật Bản, chi phí tháng đầu tiên khoảng 1,93 triệu yên (khoảng 240 triệu đồng), các tháng sau dao động 150–160 triệu đồng mỗi tháng, nếu không có bảo hiểm hỗ trợ.
- Yêu cầu chuyên môn: Cần được sử dụng tại các cơ sở chuyên khoa có kinh nghiệm xử trí tác dụng phụ như phát ban, khô da, viêm quanh móng, loét niêm mạc miệng.
Theo bác sĩ, ý nghĩa lớn nhất của thành công từ các thử nghiệm hiện nay là tăng thêm hy vọng và định hướng phát triển các liệu pháp điều trị trong tương lai. Vẫn cần thêm thời gian để đánh giá đầy đủ hiệu quả lâu dài trước khi áp dụng rộng rãi.
Amivantamab tại Nhật Bản: Chỉ định và hiệu quả
Tại Nhật Bản, amivantamab đã được cấp phép cho bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) giai đoạn tiến triển tại chỗ không thể cắt bỏ hoặc di căn, với các đột biến EGFR exon 19 deletion, exon 21 L858R (nhóm 1) hoặc exon 20 insertion (nhóm 2).
Đối với nhóm 1, nghiên cứu MARIPOSA cho thấy kết hợp amivantamab với lazertinib như điều trị đầu tay cải thiện PFS lên 23,7 tháng so với 16,6 tháng ở nhóm dùng osimertinib. Với nhóm 2, nghiên cứu PAPILLION cho thấy kết hợp amivantamab vào hóa trị từ đầu cải thiện PFS từ 6,7 tháng lên 11,4 tháng. Số liệu thực tế từ các bệnh viện Nhật Bản cũng cho kết quả khả quan.
TS.BS Phạm Nguyên Quý khuyến cáo người bệnh cần được tư vấn đầy đủ về lợi ích, giới hạn và nguy cơ của thuốc trước khi đưa ra quyết định điều trị.
