Một loại thuốc uống thử nghiệm mang tên daraxonrasib đã cho thấy kết quả ấn tượng trong việc kéo dài thời gian sống của bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn, theo một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 được công bố trên Tạp chí Y học New England và trình bày tại hội nghị của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ ở Chicago.
Thời gian sống tăng gần gấp đôi so với hóa trị
Kết quả nghiên cứu cho thấy những bệnh nhân sử dụng daraxonrasib có thời gian sống trung bình lên tới 13,2 tháng, gần gấp đôi so với con số 6,7 tháng ở nhóm bệnh nhân chỉ được điều trị bằng hóa trị. Tiến sĩ Zev Wainberg, chuyên gia tại Đại học California, Los Angeles (Mỹ) và là đồng tác giả nghiên cứu, nhận định: “Đây không phải là thuốc chữa khỏi ung thư nhưng là một bước tiến rất lớn”.
Ông cho biết thêm, mức cải thiện vài tháng có thể không quá nổi bật ở một số loại ung thư khác, nhưng đối với ung thư tuyến tụy giai đoạn muộn – một căn bệnh vốn có tiên lượng rất xấu – kết quả này đặc biệt đáng khích lệ.
Daraxonrasib là thuốc uống hằng ngày do công ty Revolution Medicines phát triển. Thuốc nhắm vào các đột biến thuộc họ gen RAS, đặc biệt là KRAS, vốn xuất hiện trong hơn 90% trường hợp ung thư tuyến tụy. Đây là nhóm đột biến từ lâu được xem là rất khó tác động bằng thuốc.
Nghiên cứu được thực hiện trên 500 bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã từng điều trị trước đó nhưng bệnh vẫn tiến triển. Người tham gia được chia ngẫu nhiên thành hai nhóm: một nhóm sử dụng daraxonrasib, nhóm còn lại tiếp tục hóa trị.
Tiến sĩ Rachna Shroff, Trung tâm Ung thư Đại học Arizona, người không tham gia nghiên cứu, cho biết bà rất xúc động khi nhìn thấy kết quả. Theo bà, điều đáng mừng là nhiều bệnh nhân có thể tiếp tục điều trị lâu hơn nhờ thuốc mang lại lợi ích có ý nghĩa.
Tác dụng phụ và triển vọng
Dù vậy, các nhà nghiên cứu lưu ý rằng tác dụng của daraxonrasib không kéo dài vĩnh viễn. Hiệu quả điều trị có thể giảm dần theo thời gian. Tuy nhiên, so với hóa trị, bệnh nhân dùng thuốc có thời gian điều trị dài hơn, ít đau đớn hơn và chất lượng cuộc sống được cải thiện khi khối u thu nhỏ.
Một số bệnh nhân vẫn tiếp tục dùng daraxonrasib sau thời điểm nhóm nghiên cứu phân tích dữ liệu. Vì vậy, các nhà khoa học cho rằng khoảng cách về thời gian sống giữa hai nhóm có thể còn thay đổi khi có thêm thời gian theo dõi.
Tiến sĩ Brian Wolpin, Viện Ung thư Dana-Farber, nhận định daraxonrasib có thể trở thành tiêu chuẩn điều trị mới cho bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã từng điều trị trước đó. Các nhà khoa học cũng sẽ tiếp tục đánh giá khả năng sử dụng thuốc ở giai đoạn sớm hơn của bệnh.
Hy vọng mới cho căn bệnh thường phát hiện muộn
Một trong những vấn đề đang được nghiên cứu là khả năng thu nhỏ khối u của thuốc có thể mở rộng cơ hội phẫu thuật cho bệnh nhân ung thư tuyến tụy. Với ung thư tuyến tụy, phẫu thuật thường chỉ được cân nhắc khi bệnh chưa lan rộng hoặc khối u còn trong khả năng kiểm soát.
Tuy nhiên, daraxonrasib vẫn có thể gây ra các tác dụng phụ. Các tác dụng phụ được ghi nhận bao gồm phát ban, trong một số trường hợp có thể nghiêm trọng, và loét miệng. Vì vậy, thuốc cần được sử dụng dưới sự theo dõi chặt chẽ của bác sĩ.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) hiện đang cho phép một số bệnh nhân đáp ứng tiêu chí nhất định được tiếp cận mở rộng với thuốc thử nghiệm này.
Ung thư tuyến tụy nguy hiểm chủ yếu vì bệnh thường được phát hiện muộn. Ở giai đoạn đầu, các triệu chứng thường mơ hồ, dễ bị nhầm lẫn với các vấn đề tiêu hóa thông thường. Khi được chẩn đoán, bệnh nhiều khi đã lan sang các cơ quan khác.
Theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, mỗi năm nước Mỹ ghi nhận khoảng 67.000 ca ung thư tuyến tụy mới và hơn 52.000 ca tử vong. Tỷ lệ sống sót sau 5 năm chỉ khoảng 13%.
So với nhiều loại ung thư khác, ung thư tuyến tụy hiện có ít lựa chọn điều trị hiệu quả hơn. Vì vậy, kết quả với daraxonrasib được kỳ vọng có thể mở ra một hướng đi mới cho nhóm bệnh nhân giai đoạn muộn.
Bên cạnh daraxonrasib, nhiều loại thuốc khác nhắm vào các phân nhóm KRAS cụ thể cũng đang được phát triển. Một số hướng nghiên cứu khác bao gồm vaccine giúp hệ miễn dịch nhận biết protein đột biến, nhằm giảm nguy cơ tái phát sau phẫu thuật ung thư tuyến tụy.
