Không còn là lý thuyết! Ông lớn ngành dược chi 1,25 tỷ USD hiện thực hóa “giấc mơ” chữa dứt điểm bệnh máu loãng. Vượt trội hơn mọi liệu pháp hiện nay, phương thuốc trị bệnh máu hiếm vừa được mua lại với giá 1,25 tỷ USD có gì thần kỳ?
Thương vụ chiến lược của Incyte
Theo trang tin Medcity News, trong bối cảnh sản phẩm chủ lực Jakafi sắp hết hạn bảo hộ bằng sáng chế, công ty dược phẩm sinh học Incyte (Mỹ) đã thực hiện bước đi chiến lược quan trọng: chi 1,25 tỷ USD mua lại Vega Therapeutics, một công ty công nghệ sinh học chuyên phát triển phương pháp điều trị rối loạn đông máu hiếm gặp.
Thương vụ này mang về tài sản giai đoạn cuối đầy triển vọng, mở ra hướng điều trị mới cho bệnh Von Willebrand – rối loạn chảy máu di truyền phổ biến nhất thế giới. Trọng tâm là VGA039, một kháng thể đơn dòng ở giai đoạn phát triển lâm sàng cuối, được kỳ vọng trở thành tiêu chuẩn điều trị mới nhờ cơ chế tác động khác biệt và chế độ dùng thuốc tiện lợi hơn.
Đây là thương vụ mua lại đầu tiên dưới thời CEO Bill Meury. Ông cho biết Incyte bị thuyết phục bởi dữ liệu lâm sàng tích cực của VGA039, lộ trình pháp lý rõ ràng, tiềm năng thương mại lớn và sự phù hợp với chiến lược phát triển. Ông Meury nói: “VGA039 đã đáp ứng đầy đủ mọi tiêu chí mà chúng tôi tìm kiếm trong một cơ hội phát triển kinh doanh. Nó hoàn toàn nằm trong lĩnh vực cốt lõi của chúng tôi, đó là huyết học.”
Nhu cầu tìm kiếm động lực tăng trưởng mới
Động thái này phản ánh nhu cầu cấp thiết của Incyte trong việc tìm kiếm động lực tăng trưởng mới. Jakafi, sản phẩm huyết học chủ lực và bán chạy nhất, mang về doanh thu 3 tỷ USD năm ngoái, tăng hơn 10%. Tuy nhiên, bằng sáng chế của thuốc sẽ hết hiệu lực từ năm 2028, buộc Incyte phải chuẩn bị cho giai đoạn hậu Jakafi.
Bệnh Von Willebrand: Thị trường lớn chưa được khai thác hiệu quả
Bệnh Von Willebrand là rối loạn chảy máu do thiếu hụt hoặc rối loạn chức năng yếu tố đông máu Von Willebrand. Theo CDC Mỹ, khoảng 1% dân số Mỹ mắc bệnh, tương đương 3,2 triệu người, khiến đây là rối loạn chảy máu di truyền phổ biến nhất. Người bệnh thường đối mặt với các đợt xuất huyết tái diễn nghiêm trọng.
Hiện tại, các liệu pháp điều trị chủ yếu là truyền tĩnh mạch yếu tố Von Willebrand từ 2 đến 3 lần mỗi tuần (tối đa 156 lần/năm), gây bất tiện lớn cho bệnh nhân. Thuốc Vonvendi của Takeda là phiên bản tái tổ hợp duy nhất được FDA phê duyệt.
Cơ chế tác động hoàn toàn mới của VGA039
Khác với các liệu pháp bổ sung trực tiếp yếu tố đông máu, VGA039 tác động vào Protein S (ProS) – một mục tiêu sinh học mới. Bằng cách ức chế ProS, thuốc khôi phục cân bằng hệ thống đông máu. Quan trọng hơn, thuốc được tiêm dưới da chỉ một lần mỗi tháng và bệnh nhân có thể tự tiêm tại nhà, giảm mạnh gánh nặng điều trị.
Trong thử nghiệm tăng liều đơn, VGA039 giúp giảm 74% tỷ lệ chảy máu, đạt ý nghĩa lâm sàng, đồng thời an toàn và dung nạp tốt. Dữ liệu đã được trình bày tại hội nghị ASH năm ngoái. Hiện chương trình đang ở giai đoạn thử nghiệm lớn trên bệnh nhân 12-75 tuổi, với tiêu chí chính là tần suất chảy máu. Dữ liệu sơ bộ dự kiến công bố đầu năm 2029.
Tham vọng mở rộng thị trường điều trị dự phòng
Incyte nhắm đến khoảng 7.000-10.000 bệnh nhân bị chảy máu nặng hoặc thường xuyên, đủ điều kiện điều trị dự phòng. Hiện chỉ khoảng 2.000 bệnh nhân được điều trị dự phòng do bất tiện. Giám đốc Chiến lược Dave Gardner kỳ vọng VGA039 sẽ nâng tỷ lệ áp dụng lên gần 90%, tương tự Hemlibra của Roche trong điều trị hemophilia A.
Incyte dự báo VGA039 có thể tạo doanh thu toàn cầu vượt 1 tỷ USD. Tuy nhiên, thị trường có đối thủ như Hemab Therapeutics với HMB-002 đang thử nghiệm pha 2.
Nhà phân tích Matt Phipps (William Blair) đánh giá tích cực, cho rằng VGA039 phù hợp chiến lược huyết học của Incyte, mang lại tài sản giai đoạn cuối rủi ro thấp với tiềm năng doanh thu “bom tấn”.
Thương vụ lớn nhưng chưa phải điểm dừng
Incyte trả 1,25 tỷ USD tiền mặt cho Star Therapeutics, với khoản thanh toán bổ sung tối đa 750 triệu USD nếu đạt mốc doanh số. Giao dịch dự kiến hoàn tất trong quý III năm nay. Với khoảng 4 tỷ USD tiền mặt, Incyte còn dư địa cho các thương vụ tiếp theo. CEO Bill Meury khẳng định sẽ tiếp tục tìm kiếm cơ hội phù hợp nhưng kiên nhẫn.
Nguồn: Medcity News. Minh Ngọc Theo Nhịp sống thị trường
